据了解，诺西那生钠注射液是一种用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（简称SMA）的特效药，一针售价约为70万人民币，并且每四个月后患者必须再次注射一次，费用完全需要患者自己支付，一般首年用药的费用约为400万元。
开始使用药物治疗，最近妈妈爆料治疗两年，花了近140万，现在发现有效药物，但是一针就要70万。虽然家里已经完全不能够负担，但是为了孩子能够活下去。即使是真70万就是砸锅卖铁也要让孩子生命继续下去。
罕见病脊髓性肌肉萎缩症的药一针就要70万，面对这种天价药，很多孩子的父母不仅付出了自己的青春，同时心灵上的压力也是极大的。此前，渤健的诺西那生钠注射剂一针价格70万元，这就是治疗脊髓性肌肉萎缩症的价格。
天价药品从70万砍价到3万多。这是一个对普通人来讲非常夸张的概念，有一款治疗罕见疾病的药品的价格是70万元，在经过了一系列的砍价之后，社保局把这个药品的价格最终定在了3万多元。
山东罕见病患者成为这个罕见病降价之后的首个受贿者，因为这款药物在刚刚出厂定价的时候是70万，就是三四年前的事情而已，现在经过8轮的医药谈判，把这款药物的价格谈到了不到4万块钱。
万元对于很多人来说都是一笔天价了，在某些二三线城市，70万元足够买一间小公寓了。对于这些患有脊髓性肌萎缩症的家庭来说，70万元只能够打一针药物。
目前将CAR-T药物纳入医保还不成熟。其次是罕见病研发费用的成本分担要合理。稀有药物研发成本高也是事实。然而，高R&D成本并不是罕见病药物独有的，所有创新药物都有高R&D成本。目前罕见病的药物一般在欧美国家研发，研发费用对制药商是支出，对其他行业是收入。再者是列入我国罕见病药品目录的疾病有121种。
首先是加强罕见病患者用药保障。罕见病的大部分对症药物，以及血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化等罕见病的药物，都已被列入医保目录。在国家医保目录调整中，主要考虑了罕见病等重大疾病的治疗药物。针对罕见病的药物，如原发性肉碱缺乏症和年轻帕金森病，被新添加到目录中。
研究的样本也不足 研究出一种病的药品是需要很多的病例样本进行临床研究，相对于常见病来说，罕见病可提供的样本就非常少。因为患的人少，可提供研究的人数也就少，这对于很多研究药品的公司来说，就像是一个烫手山竽，想研究，但是没有办法。所以这又是一个更大的困难以及更大的成本。
我国很早之前就将罕见病纳入药品采购目录、将部分罕见病药品纳入医保报销范围、纳入医保谈判药品范围入基本医疗保险支付范围、将罕见病患者纳入长期护理保险保障范围等，可以说我国各政府部门早已将罕见病列为政策重点支持对象。在我国《第一批罕见病目录》公布的时候，主要涉及罕见病的诊断和治疗。
最后，将罕见病纳入医保当中，就可以大大减轻这些家庭的用药负担。要知道医保在我国已经普及，不管是老人和孩子基本上都属于必备福利，如果用药后可以进行报销，大部分罕见病家庭都能够接受正常治疗，这对于他们来说就是一种活下去的希望，再也不用为了没钱看病而担心痛苦了。
我国67%罕见病用药已纳入医保，罕见病用药纳入医保，意味着许多患者不需要再为天价药发愁，这是间接的拯救了无数个家庭。大大减轻了患者的用药负担。
针对一针药卖70万的情况，医保局的回应是：该药物价格确实偏高，但医保局会积极评估药物的疗效和经济性，并根据评估结果决定是否将其纳入医保目录。药物价格的高低是一个复杂的问题，它涉及到药物的研发成本、生产过程、市场需求等多个因素。
月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受记者采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。
治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液，在中国市场上一针能卖70万元人民币，而在澳大利亚只卖41澳元（折合成人民币约205元）。
近日，在看到一则“求药”消息后，广东一位母亲欧阳春兰，向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）疾病药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，一时间引发众多网友的关注和热议。
这场谈判，双方用了一个半小时时间，企业谈判代表进行了8次商量，医保方谈判代表郑重强调，“每一个小群体都不应该被放弃。”近70万元一针最终被砍到约3万元的价格，意味着过去每年百余万元的治疗费用降低至几万元。确认“成交”的那一刻，几乎所有SMA患儿的家长都哭了。
最近我看到一则这样的求药消息，广东一位母亲欧阳春兰向国家药品监督管理局公开申请治疗脊髓性肌肉萎缩症疾病的药物。
总体来说，这款药的效果还是非常不错的，因为陈女士在2019年由于腹部不适，来到了浦东上海瑞金医院进行治疗，可是经过相关检查，医生发现她体弥漫性淋巴瘤。当时她也做了一系列免疫治疗，可是肿瘤消失一段之后，等到2021年的时候，体内淋巴瘤再一次出现。
万一针的抗癌药到底有何起效？上市一周年效果确实是很好，但是这种药物根本就没有办法大规模推广。因为这个药物严格来说它是生物制剂，每一个人所使用的药物都是不一样的，只能1对1生产，所以它价格很贵。
有关于药物的介绍。这个药物在临床上使用也有一年了，整体上来讲的话是非常有效的可以抑制癌细胞。而且有很多省份也已经进入了医保，虽然价格也很贵，但是没有说想让人无法负担的起。